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挑战FDA权威?尝试权(Right To Try)提案 “弊大于利”

来源:美中药源时间:2015-07-19 23:13:32围观:

最近Matt Salmon、Paul Gosar、和Marlin Stutzman三个共和党众议员向美议会递交了一份尝试权提案,要求赋予生命垂危的患者在现有疗法无效时有尝试尚未获批上市实验药物的权利。

 最近Matt Salmon(亚利桑那州)、Paul Gosar(亚利桑那州)、和Marlin Stutzman(印第安纳州)三个共和党众议员向美议会递交了一份“Right To Try”(尝试权)提案,要求赋予生命垂危(terminal illness)的患者在现有疗法无效时有尝试尚未获批上市实验药物的权利,包括FDA在内的联邦政府机构不得阻止患者选择的自由。美国已经有十余个州通过了尝试权法案(Right to Try Act),还有近二十个州也正在准备实施。

尝试权法案和已经实施多年的“同情使用”(Compassionate Use)目的相同,即让病危患者在试尽所有临床疗法之后有使用未经FDA批准的实验药物和其它医疗产品的选择。“同情使用”要求得到生产厂家和FDA的批准,要走“知情同意”、“伦理批准”,“FDA申请”,“数据备案”等复杂的流程。据说申请一项“同情使用”医生要花费大约100个小时的时间填写材料,因而在很大程度上限制了“同情使用”的数量。尝试权法案和“同情使用”最大的区别是不要求得到FDA的许可,最终决定只是在药厂和患者之间进行。而且允许研发企业收费,也就是说是否收费取决于企业,不象“同情使用”那样要求企业垫付“同情费”。虽然尝试权法案“貌似有理”,而且已经在十几个州实施,我们认为尝试权法案获得美国议会通过的机会很小,主要原因如下:

(一) 虽然目前已经有十多个州实施“尝试权法案”,但FDA属于联邦机构,美国联邦法大于州法,所以最终能否使用还是FDA说的算。所以尝试权法案即使获得州议会通过和州长签署,但最终也很难实施。因此尝试权法案在各个州通过并没有实质上的意义,所以阻力相应地也小得多。

(二) 虽然尝试权法案的初衷是好的,为患者提供一个最后“拯救”的机会,而且反正是“死马当活马医”。但是新药研发的现状是平均70%以上通过一期临床的药物最后不能治疗任何疾病,且有害的几率远远大于有效的几率。试用者更可能见证不了“奇迹”而是“更快、更痛苦地死去”。所以病危患者如果选择试用实验药物需要FDA这一权威机构做最后认定,评价对于这类患者使用的风险。

(三) 即便尝试权法案获得通过,绝大多数新药研发企业也会选择谨慎甚至避免向病危患者推广未被批准的新药。因为这种临床试验以外的试用很容易偏离企业的控制,可能因为使用不当而导致严重副作用或临床无效,造成恶劣的社会影响甚至影响最终审批。即使个别试用者见证了“奇迹”也会产生很多误传,引起更多病人根据个例、甚至是以讹传讹地乱用药物。

(四) 因为药物通过FDA一期临床是相对容易的,只需要证明药物的安全性。所以“尝试权法案”容易给个别“不法商人”谋取不义之财造成机会。比如完成一期临床之后就开始向病危患者高价卖药,随后拖着二期临床实验慢慢做,实质上把FDA的临床实验作为一种广告效应进行销售假药。

(五) “同情使用” 虽然要求FDA的最终审批,但实际上FDA批准了绝大多数申请。比如FDA最近一年收到1900份申请同情使用,其中的99.5%最终获得批准,这样尝试权法案和“同情使用”没有实质上的区别。目前患者、家属、以及其它支持“尝试权法案”的团体对“同情使用”最大的抱怨是其程序繁琐。针对这种情况, FDA最近还承诺将简化“同情使用”的流程。

虽然美国向往自由,自己的身体自己做主,崇尚“救援”也是一个美德,但是药品实在是一个特殊商品,即使业内专家也不能在缺乏足够数据的基础上做出疗效和风险比的判断。当然奇迹无处不在,但这些个案不能形成循证医学的依据,个人的“尝试权”很有可能演变成伤害其他人的案例。所以尝试权提案在很大程度上是公众挑战FDA的权威,既没有必要,还会引起医学混乱,获得联邦议会通过的机会微乎其微。

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